La thérapie par cellules souches s’est imposée comme une nouvelle approche thérapeutique révolutionnaire pour les troubles neurologiques et rachidiens. Une méthode prometteuse d’administration des cellules souches est l’application intrathécale, qui consiste à injecter les cellules directement dans le liquide céphalorachidien (CSF). Cette technique permet aux cellules souches de circuler dans l’ensemble du CSF et d’atteindre le cerveau et la moelle épinière, ce qui la rend idéale pour traiter les affections du système nerveux central.
Comment fonctionne la transplantation intrathécale de cellules souches
Lors d’une transplantation intrathécale de cellules souches, un petit échantillon de cellules souches est prélevé dans le corps du patient ou chez un donneur. Ces cellules souches sont ensuite cultivées et multipliées en laboratoire avant d’être mises en suspension dans une solution afin de les préparer à l’administration.
Lors d’une administration intrathécale (ponction lombaire), les cliniciens cherchent souvent à maintenir au minimum la variation nette du volume et de la pression du CSF. Une A approche courante consiste à prélever d’abord une petite quantité de CSF (généralement quelques millilitres, à la discrétion du médecin), puis à injecter un volume similaire de suspension cellulaire, réalisant essentiellement un « échange de volume ». Cette méthode vise à réduire la probabilité d’une augmentation transitoire de la pression dans le canal rachidien et à favoriser le confort du patient. La décision précise (quantité à prélever, nécessité ou non d’un prélèvement et vitesse d’injection) dépend de l’anatomie du patient, de la pression CSF de référence, des symptômes et des facteurs liés à la procédure ; elle est déterminée par le clinicien qui réalise la ponction lombaire dans des conditions stériles et avec une surveillance appropriée.
La solution de cellules souches est injectée au moyen d’une ponction lombaire entre les vertèbres du bas du dos, directement dans le CSF. Cela permet aux cellules de circuler avec le flux et le reflux naturels du CSF, les mettant en contact avec la moelle épinière et le cerveau.
Une fois administrées par le liquide céphalo-rachidien, les cellules souches ont le potentiel de :
- Se différencient en divers types de cellules neurales telles que les neurones, les astrocytes et les oligodendrocytes
- Moduler l’inflammation et réduire les réponses immunitaires dommageables
- Favoriser la myélinisation des fibres nerveuses
- Stimuler les cellules souches résidentes par signalisation paracrine
- Protéger les neurones et le tissu neural existants contre une dégénérescence supplémentaire
Cette combinaison de mécanismes régénératifs et protecteurs est ce qui rend la thérapie intrathécale par cellules souches si prometteuse pour les troubles neurologiques.
Traitement des affections par cellules souches intrathécales
Les chercheurs étudient activement la transplantation intrathécale de cellules souches pour un large éventail d’affections du système nerveux central, notamment :
Maladies neurodégénératives
- Sclérose latérale amyotrophique (ALS) : l’administration intrathécale de cellules souches mésenchymateuses (MSCs) peut contribuer à réduire l’inflammation et à ralentir la progression de la maladie chez les patients ALS.
- Sclérose en plaques (MS) : la transplantation intrathécale de MSCs s’est révélée capable de supprimer les réponses auto-immunes et de favoriser la remyélinisation chez les patients atteints de MS.
- Maladie d'Alzheimer et maladie de Parkinson : selon le stade, les cellules souches administrées par voie intrathécale peuvent aider les patients à restaurer les neurones et les connexions neuronales perdus dans ces maladies.
Lésions de la moelle épinière
L’injection de différents types de cellules souches (par ex., cellules souches neurales, MSCs) par voie intrathécale peu après une lésion de la moelle épinière peut aider à modifier l’environnement de la lésion, à préserver les tissus existants et à soutenir les processus régénératifs.
Paralysie cérébrale
Des recherches cliniques préliminaires ont constaté que l’administration intrathécale de MSCs provenant du cordon ombilical améliorait la fonction motrice chez des enfants atteints de paralysie cérébrale, sans effets indésirables graves.
Accident vasculaire cérébral
Les recherches cliniques suggèrent que l’administration intrathécale de MSCs après un AVC ischémique peut améliorer de manière significative la fonction neurocomportementale. The Regeneration Center a étudié la sécurité et l’efficacité des cellules souches intrathécales chez les patients victimes d’un AVC.
Compte tenu de données précliniques prometteuses dans un large éventail d’affections, la thérapie intrathécale par cellules souches pourrait avoir un potentiel thérapeutique considérable, à condition que les essais de sécurité et d’efficacité continuent de donner des résultats positifs.

Administration intrathécale ou intraveineuse de cellules souches
La plupart des thérapies expérimentales par cellules souches pour les troubles neurologiques reposent sur une perfusion intraveineuse. Toutefois, les cellules injectées par voie intraveineuse se dispersent largement dans tout l’organisme, et seule une infime fraction atteint le cerveau ou la moelle épinière en raison de la barrière hémato-encéphalique.
L’administration intrathécale permet :
- Administration ciblée : l’injection directe CSF permet à un nombre bien plus important de cellules souches d’atteindre le système nerveux central. Cela améliore les chances de prise de greffe et d’efficacité.
- Besoins réduits en dose cellulaire : jusqu’à 10 fois moins de cellules peuvent être nécessaires, car les pertes dans la circulation sont moindres, ce qui réduit les coûts.
- Procédure non invasive : les ponctions lombaires sont des procédures ambulatoires courantes et bien tolérées. Les voies intraveineuses peuvent être plus invasives.
- Options d’administration répétée : Si plusieurs doses sont souhaitées, la région lombaire permet d’effectuer plus facilement et plus sûrement des injections intrathécales répétées.
Ces avantages font des cellules de la crête iliaque et de l’administration intrathécale une voie extrêmement prometteuse pour administrer des thérapies à base de cellules souches contre les maladies neurologiques. Les recherches en cours visent à élucider pleinement les bénéfices de l’administration intraveineuse et à établir de manière complète les doses cellulaires appropriées ainsi que les paramètres de sécurité.
Considérations essentielles concernant l’administration intrathécale de cellules
Bien qu’une approche intrathécale présente un potentiel considérable, les essais en cours cherchent encore à répondre à plusieurs questions importantes :
- Source des cellules souches : quels types de cellules souches sont utilisés, quelles sont les sources tissulaires, quelles sont les considérations relatives au donneur (autologue ou allogénique), comment les cellules ont-elles été cultivées ?
- Dosage : Le nombre optimal de cellules et les calendriers d’administration varient d’un patient à l’autre
- Sécurité : The Regeneration Center surveille les effets indésirables tels que les infections, les réactions immunitaires et la toxicité tout au long du traitement.
- Suivi et comptage des cellules : les études d’imagerie et l’analyse par cytométrie en flux nous aident à vérifier la puissance des cultures cellulaires ainsi qu’à déterminer la localisation et la survie des cellules injectées.
- Impacts fonctionnels : une évaluation rigoureuse de critères d’évaluation cliniques objectifs permet d’établir l’efficacité en conditions réelles sur une période de 12 mois après la thérapie
Au cours des 19 dernières années, le Regeneration Center a développé des protocoles fondamentaux qui donnent des résultats positifs. À mesure que nos recherches progressent, nous prenons constamment en compte les obstacles liés au coût, à l’évolutivité et à la commercialisation afin de traduire la thérapie intrathécale par cellules souches en applications thérapeutiques pratiques dans les soins de santé régénératifs.
Perspectives d’avenir de la transplantation intrathécale de cellules souches
Au cours des prochaines décennies, les progrès des techniques de culture des cellules souches et l’utilisation de types cellulaires MSC plus sélectifs rendront l’administration intrathécale encore plus ciblée et efficace. L’activation des cellules souches par édition génétique pourrait également renforcer leurs propriétés thérapeutiques.
Alors que de nombreuses maladies neurodégénératives ne disposent pas d’options thérapeutiques adéquates, exploiter pleinement le potentiel de la thérapie intrathécale par cellules souches pourrait transformer notre manière de traiter des affections invalidantes telles que ALS, MS, la maladie d’Alzheimer et les lésions de la moelle épinière. Bien que des essais cliniques plus rigoureux soient encore nécessaires, cette stratégie innovante d’administration présente un potentiel considérable pour favoriser la réparation du système nerveux central lésé ou malade.
L’injection intrathécale de cellules souches dans le CSF permet une diffusion étendue vers la moelle épinière et le cerveau afin de cibler les maladies neurologiques. L’injection directe CSF permet une meilleure prise de greffe des cellules souches par rapport à une perfusion intraveineuse. Le dosage cellulaire approprié, les paramètres de sécurité et les effets fonctionnels sont encore en cours d’optimisation. Les progrès concernant les types cellulaires et les méthodes d’activation pourraient encore renforcer le potentiel de la thérapie intrathécale.
The Regeneration Center vise à transposer cette approche innovante d’administration en nouvelles interventions cellulaires sûres et efficaces. Pour en savoir plus, veuillez nous contacter.
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